Gentherapie – soorten gentherapie

Gentherapie is het inbrengen van genen in een individual\ van cellen en weefsels voor de behandeling van een ziekte, en waarin een defecte mutant allel is vervangen door een functionele erfelijke ziekten. Hoewel de technologie nog steeds in de kinderschoenen staat is, heeft het gebruikt met enig succes. Antisense therapie is niet strikt een vorm van gentherapie, maar is een genetisch-gemedieerde therapie en wordt vaak beschouwd als samen met andere methoden.

Hoe werkt gentherapie?

In de meeste gene therapie studies, een \”normal\” gen wordt ingevoegd in het genoom ter vervanging van een \”abnormal,\” ziekte-veroorzakende gen. Een vervoerder molecule een vector genoemd moet worden gebruikt voor het therapeutisch gen naar doelcellen van de patient\. Op dit moment, is de meest voorkomende vector een virus dat genetisch veranderd om normale menselijke DNA is. Virussen zijn een manier van encapsulating en leveren hun genen naar de menselijke cellen in een pathogene wijze geëvolueerd. Wetenschappers hebben geprobeerd om te profiteren van deze mogelijkheid en manipuleren het virusgenoom verwijderen ziekteverwekkende genen en therapeutische genen invoegen.

Doelcellen zoals de patient\ de lever of longen cellen zijn besmet met de virale vector. De vector wordt dan verwijderd het genetische materiaal daarvan met de therapeutische menselijk gen in de doelcel. De generatie van een functioneel proteïne product uit het therapeutisch gen wordt de doelcel een normale toestand hersteld.
Hoe gentherapie wordt bestudeerd in de behandeling van kanker?

Onderzoekers bestuderen voor de behandeling van kanker met behulp van gen-therapie op verschillende manieren. Sommige benaderingen van target gezonde cellen te verbeteren hun vermogen om kanker te bestrijden. Andere benaderingen gericht kankercellen, te vernietigen of hun groei te voorkomen. Sommige technieken therapie gen onder studie worden hieronder beschreven. In één aanpak, onderzoekers vervangen ontbreekt of genen met gezonde genen gewijzigd.

De soorten gentherapie beschreven tot nu toe allemaal één factor gemeen hebben: dat wil zeggen dat de weefsels behandeld somatische zijn (somatische cellen omvatten alle cellen van het lichaam, met uitzondering van zaadcellen en eicellen). In tegenstelling tot dit is de vervanging van defecte genen in de kiemcellen-cellen (die bijdragen tot het genetische erfgoed van de nakomelingen). Gen-therapie op kiemcellen-cellen heeft het potentieel om van invloed zijn op niet alleen het individu wordt behandeld, maar ook zijn of haar kinderen ook. Germline therapie zou veranderen de genetische pool van de gehele menselijke soort, en toekomstige generaties zou moeten leven met die verandering.

Gene Therapy: vereisten

Het gen moet worden geïdentificeerd en gekloond. Dit is gedaan voor het gen ADA.Het moet worden ingevoegd in cellen die langdurig verblijf in de patiënt kunnen duren. Tot nu toe, betekent dit het verwijderen van de patient\ van eigen cellen, behandelen hen in weefselkweek en ze vervolgens te retourneren aan de patiënt. Het moet worden ingevoegd in het DNA zodat het zal worden uitgedrukt adequaat; dat is, getranscribeerd en vertaald met voldoende efficiëntie dat de moeite waard bedragen van het enzym worden geproduceerd. Al deze vereisten lijken te zijn voldaan voor SCID therapie met behulp van een retrovirussen als de gen-vector. Retrovirussen hebben verschillende voordelen voor de invoering van genen naar menselijke cellen. Hun envelop eiwitten kan het virus te infecteren van menselijke cellen. RNA kopieën van de menselijke ADA gen kunnen worden opgenomen in het retrovirale genoom met behulp van een cel verpakking.